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儿童肿瘤是证明现代医药进步的最好例子之一。1950年代，儿童肿瘤的治愈率不足10%。现在肿瘤诊断后近80%的患儿仍能生存。
美国联邦政府资助的临床试验在儿童肿瘤治疗中起了重要作用。目前大多数有效治疗方案都是由美国国立癌症研究所（NCI）临床试验组领导的试验中发现。目前，美国有50%-60%的儿童肿瘤患者都入组了NCI领导的临床试验。
虽然肿瘤患儿总生存时间改善明显，但是仍有难治性肿瘤。约有20%的患儿不能生存。需要更多的研究不断发现有效、安全、有针对性的治疗方案。
1947
儿童白血病首次得到缓解
美国波士顿儿童医院医生Sidney Farber使用氨基蝶呤（aminopterin）治疗4岁大的白血病患儿后第一次评为部分缓解（PR）。随后他又记录了10个缓解病例。这个发现成为医学领域里程碑事件。
在当时医疗条件下，急性白血病患儿诊断1周内通常都会死亡。虽然疾病缓解是短暂的，但是新治疗方案为后来十几年内治愈上千名白血病患儿提供了方向。
1955
美国政府启动癌症研究网络项目寻求儿童肿瘤治愈方法
美国NCI启动临床试验合作组项目。这个覆盖全美国的研究网络项目在测试癌症治疗有效性和安全性方面起到重要作用。儿童肿瘤组是新项目的重要组成部分，成立目的是开发儿童肿瘤新治疗方案。在随后的50多年里，儿童肿瘤组的研究项目大幅提高了儿童肿瘤治愈率。1950年代不足10%，目前已提高到近80%。
1958
联合化疗方案能改善白血病患儿生存时间
NCI研究者发现联合化疗方案能缓解儿童和成人急性白血病病情。这个发现让现代化疗提升了一个台阶。随后对联合治疗方案的药物剂量、给药时间等方面进行了持续改进，极大提高了治疗效果、降低了不良反应。
1967
化疗加用中枢神经系统治疗可以提高儿童白血病治愈率
St. Jude儿童研究医院的研究者第一次发现标准化疗方案中增加中枢神经系统放疗和鞘内化疗（化疗药物注入到脑脊液中）可以延长急性淋巴细胞白血病（ALL）缓解时间。ALL是儿童白血病中最常见的分型之一。
1969
建立美国肾母细胞瘤研究小组
为延长肾母细胞瘤（Wilms tumor）患儿生存时间，NCI建立了美国国家肾母细胞瘤研究小组。肾母细胞瘤是3岁-4岁儿童常发生的罕见性肾脏肿瘤。这个研究小组在之后研究中第一次证实肾母细胞瘤患儿可用联合辅助化疗（手术后进行化疗）方案治疗。
在随后的几十年中，该研究小组完成了5项重要的临床试验。在评估疾病、发现最有效的手术方法、化疗方案和放疗方法、监测长期治疗效果等方面提出了重要观点。肾母细胞瘤患儿5年生存率从1960年代中期的40%提高到2000年代早期的90%。
1972
NCI建立新研究小组寻求儿童软组织肉瘤治疗方案
NCI建立社会团体间横纹肌肉瘤（Rhabdomyosarcoma）研究小组（IRSG）研究横纹肌肉瘤和其他类型肉瘤。汇总资源、专家、患者后，研究小组加速开发和评估了肿瘤新分期、新手术方法和新治疗方案。
1975
辅助化疗用于骨肉瘤
研究人员发现可用辅助化疗（早期肿瘤患者手术后接受化疗）治疗儿童骨肉瘤（osteosarcoma）。这种治疗方案延缓了术后肿瘤复发、延长了患儿生存时间。1986年的长期随机临床试验结果确立了辅助化疗是骨肉瘤标准治疗方案地位。
1986
研究者确认了与儿童和成人肿瘤有关遗传基因
研究者确认了与儿童和成人肿瘤有关的2个遗传性基因突变。一个与眼部肿瘤视网膜母细胞瘤（retinoblastoma）有关联。另一个与易引起儿童和成人多种肿瘤的Li-Fraumeni综合征有关联。这项发现增加了有家族史的儿童中进行基因突变检测的必要性。
1987
改良的联合化疗方案提高了儿童淋巴瘤治愈率
既往的联合化疗方案治疗ALL的治愈率能有80%。随着支持治疗的持续进展，同一时期癌症缓解率（有可能是短暂、有可能是持续）提升到99%。支持治疗减少了大部分的不良反应，可让更多的患儿完成全部的化疗计划。
新辅助化疗避免了骨肿瘤患儿的截肢
临床试验结果显示，术前化疗（新辅助化疗）对骨肉瘤患儿有效。多数案例中，这种新治疗方案避免了患儿的截肢，且没有影响整体治疗效果。
1991
基因检测帮助医生选择治疗方案
研究者发现MYCN基因和神经母细胞瘤（neuroblastoma）治疗效果有关联。神经母细胞瘤通常发生在肾上腺和周围神经组织。神经母细胞瘤常见于婴儿和幼儿。这项发现后医生可以辨别能用大剂量化疗的患儿，让其余多数患儿不用承受不必要治疗带来的不良反应。
1993
开始关注儿童肿瘤长期生存者的健康状态
随着治愈的肿瘤患儿数量增多，研究者认识到需要了解癌症长期治疗效果的必要性。1998年，有研究者分析了美国和加拿大儿童肿瘤长期生存者研究数据。这是第一个分析儿童肿瘤长期生存者的研究。未来的几年里，该研究提供了肿瘤长期生存者各方面重要的数据。例如长期生存者未来有可能出现心脏病风险、卒中（中风）风险、继发性肿瘤风险等。研究结果可以帮助医生更好控制不良反应、提供更有效的照顾。
1998
新化疗方案减少了霍奇金淋巴瘤患儿不良反应
NCI资助的研究结果显示，ABVD联合化疗方案（多柔比星、博来霉素、长春碱、达卡巴嗪）可以替代之前的标准化疗方案治疗晚期霍奇金淋巴瘤（Hodgkin lymphoma）。新联合治疗方案减少不良反应的同时没有影响治疗效果。
1999
大剂量化疗+放疗+干细胞移植改善神经母细胞瘤患儿生存时间
一项NCI研究结果显示，大剂量化疗加放疗和干细胞移植可以改善神经母细胞瘤患儿生存时间、降低复发风险。化疗前医生从患儿骨髓中提取健康干细胞，治疗后再输回体内，重新恢复化疗后受损的造血功能和免疫功能。
2001
NCI合并成立了儿童肿瘤组
NCI合并4个儿童协作小组成立了儿童肿瘤组。目前，有50%-60%的美国肿瘤患儿参加了由联邦政府资助的临床试验。这是大部分儿童肿瘤治愈率提高的关键原因。
2003
标准治疗方案加用2种药可以改善早期尤文肉瘤患儿生存时间
研究结果显示，标准4药联合方案（多柔比星、长春新碱、环磷酰胺、放线菌素D）中增加2种药物（异环磷酰胺、依托泊苷）可以显著增加早期尤文肉瘤（Ewing sarcoma）患儿5年生存率。尤文肉瘤常发生于腿部、脊柱、肋骨、骨盆的骨肿瘤。随后该方案迅速成为标准治疗方案。
2005
Nelarabine批准用于治疗儿童罕见白血病和淋巴瘤
FDA批准nelarabine治疗既往接受2种化疗方案后进展或复发的儿童T细胞急性白血病（T-ALL）和T细胞淋巴瘤（T-LBL）。Nelarabine是第一个也是唯一一个批准用于此类罕见病的治疗药物。
研究者揭示儿童肿瘤长期生存者健康问题
儿童肿瘤长期生存者研究开展12年后提示了健康风险。与健康的家族成员比较，长期生存者出现心脏疾病、继发性肿瘤、肺部损伤风险增加5倍。同一个研究几年后的分析结果显示，不足一半的生存者需要进行该类疾病的筛查。肿瘤学家和护理员开始更多的关注儿童肿瘤长期生存者的健康问题。
2007
可用简化方案治疗神经母细胞瘤患儿
国际、大型临床试验结果显示，不那么激进的化疗方案治疗神经母细胞瘤患儿效果与标准化疗方案相同。减少化疗、手术、放疗可帮助患儿减少严重的、长期不良反应，如失聪。目前，根据年龄、肿瘤分期、肿瘤特点等因素，医生可以鉴别哪些神经母细胞瘤患儿可用简化治疗方案。
2009
伊马替尼提高了难治性白血病患儿生存率
有研究结果显示，靶向治疗药物伊马替尼（imatinib）联合大剂量标准化疗可以改善有费城染色体（Philadelphia chromosome）突变的急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗效果。3年后的分析结果显示，单用化疗组的生存率为30%、联合治疗组的生存率为80%。
开始用免疫疗法治疗神经母细胞瘤
研究结果显示，新的免疫疗法（chimeric anti-GD2 antibody ch14.18）可以增加高风险神经母细胞瘤患儿生存时间、减少复发风险。这种疗法针对的是破坏免疫系统的神经母细胞瘤特定分子。新免疫疗法迅速成为既往接受过激进化疗和放疗、有高风险因素的神经母细胞瘤患儿标准治疗方案。目前通过临床试验对该方法进行改良，有可能会提高疗效。
2010
晚期不良反应减少肿瘤患儿预期寿命
基于儿童肿瘤长期生存者研究数据的模式研究（modeling study）结果显示，与一般人群比较，儿童肿瘤长期生存者平均寿命减少10岁。这主要与心脏疾病、肺部疾病、继发性肿瘤风险升高有关。该发现增加了开发儿童肿瘤长期生存者疾病筛选方案的紧迫性。
美国儿童肿瘤死亡率持续下降
一项儿童肿瘤统计数据结果显示，1975年-2006年间可能减少了3.8万美国肿瘤患儿死亡。在这期间肿瘤患儿死亡率减少超过50%。这种成就归因于药物和治疗方案的进步、临床试验协作和投入费用增加等。但是同时期儿童肿瘤发病率显著上升，如急性淋巴细胞白血病发病率迅速上升。需要研究者开发新的、创新型治疗方案，或更有效的靶向治疗药物，降低儿童肿瘤死亡率。