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2017年7月1日，《JAMA Oncol》杂志刊登的3期临床试验（S0033试验）结果显示，伊马替尼治疗有KIT外显子11突变的转移性胃肠间质瘤患者10年生存率达到23%。

先前的2期临床试验结果显示，伊马替尼对有干细胞生长因子受体（KIT）外显子11突变的转移性胃肠间质瘤（GIST）效果好。

S0033试验在2000年12月15日-2001年9月1日期间，入组了不能手术的晚期胃肠间质瘤（GIST）患者，分入每天伊马替尼400mg组和每天伊马替尼800mg组（每次400mg，每天2次）。直到出现不能耐受的不良反应或者疾病进展。

2011年8月29日-2015年7月15日，进行了基因测序。其中初步确定为野生型的样本进行了第二次分析。重新测序的20个患者样本中，检测到17个（85%）存在致病性突变。首要研究终点为总生存时间（OS）。

试验共有695名患者入组，平均年龄为60.1岁，其中376名为男性、319名为女性。生存时间超过8年的患者有189名，400mg组有95人、800mg组有94人。10年的总生存率预计为23%。142名超长时间生存患者中，有69人（48.6%）使用伊马替尼单药治疗，有54人（38.0%）加用了系统性治疗药物。

研究者认为有KIT外显子11突变的转移性胃肠间质瘤患者使用伊马替尼治疗能获得更长的生存时间。

参考文献
Heinrich MC, Rankin C, Blanke CD, et al. Correlation of Long-term Results of Imatinib in Advanced Gastrointestinal Stromal Tumors With Next-Generation Sequencing Results: Analysis of Phase 3 SWOG Intergroup Trial S0033.JAMA Oncol. 2017 Jul 1;3(7):944-952. doi: 10.1001/jamaoncol.2016.6728.