图片来自网络

2017年8月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予SurVaxM治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）孤儿药地位。

SurVaxM是以survivin为靶点的疫苗。Survivin是凋亡抑制蛋白家族成员。

FDA此次的批准是基于正在进行中的2期临床试验（NCT02455557）期中分析结果。该试验入组50名患者，头8周接受替莫唑胺（temozolomide）联合SurVaxM的4剂量治疗。患者每12周继续注射一次疫苗。

1期IT-09临床试验结果显示，标准治疗失败后复发的8名恶性胶质瘤患者中有7名的生存时间超过1年。其中3名患者评为稳定（SD）的时间持续超过1年。只接受标准治疗的胶质母细胞瘤（glioblastoma）患者的预期寿命一般为7个月。

SurVaxM的耐受性良好，常见的1级不良事件有红斑、疲乏、肌痛、淋巴细胞减少、白细胞减少等。3级不良事件只有癫痫（seizure），但是与治疗无关。

参考文献 
1.FDA awards orphan status to brain cancer vaccine developed at Roswell Park cancer institute [news release]. Buffalo, NY: MimiVax; August 7, 2017. https://www.roswellpark.org/media/news/fda-awards-orphan-status-brain-cancer-vaccine-developed-roswell-park-cancer-institute. Accessed August 7, 2017

2.Fenstermaker R, Mechtler L, Qiu J, et al. IT-09 phase I study of safety, tolerability and immunologic effects of a surviving peptide mimic vaccine (SurVaxM) in patients with recurrent malignant glioma. Neuro Oncol. 2014;16:110-8. doi: 10.1093/neuonc/nou258