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2017年8月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华制药公司Kymriah（商品名；通用名，tisagenlecleucel）用于治疗儿童或年龄小于25岁、难治或复发性、B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。

这是第一个批准的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。是指以白血病细胞表面上的CD19抗原为靶点，使用患者自身的、基因修饰过的T细胞治疗的方法。一旦被修饰，这些细胞会输回患者体内。

此次的批准基于2期ELIANA试验结果（NCT02435849）。该试验评估了63名难治和复发性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。3个月治疗后83%的患者评为完全缓解（CR）或骨髓缓解（CRi）。无证据显示有微小残留病（MRD，有可能复发的预测指标）。中位缓解时间尚未达到。

参考文献 
FDA approval brings first gene therapy to the United States [news release]. Silver Spring, MD: US Food and Drug Administration. Updated August 30, 2017.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm. Accessed August 30, 2017.