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2017年10月4日，《Lancet Oncol》杂志刊登的2期试验结果显示，pembrolizumab可以治疗未分化多形性肉瘤或去分化脂肪肉瘤。
晚期软组织肉瘤患者治疗方案较少、预后较差。化疗和靶向治疗只能达到短暂的疾病控制。研究者设计试验观察了PD-1抑制剂pembrolizumab治疗晚期软组织肉瘤或骨肉瘤（bone sarcoma）的有效性和安全性。
2015年3月13日-2016年2月18日，在美国12家中心入组86名组织学确认、转移或不能手术的肉瘤患者。软组织肉瘤患者入组年龄大于18岁，骨肉瘤患者入组年龄大于12岁。84名患者接受pembrolizumab治疗，剂量为200mg/次，每3周治疗1次。最终能评估结果的患者有80名。中位随访时间为17.8个月。
40名软组织肉瘤患者中有7名（18%）评为客观缓解。分别为，4名未分化多形性肉瘤患者（共10名），2名脂肪肉瘤患者（共10名），1名滑膜肉瘤患者（共10名）。10名平滑肌肉瘤患者中无人评为客观缓解。
40名骨肉瘤患者中有2名（5%）评为客观缓解。分别为，1名成骨肉瘤患者（osteosarcoma，共22名），1名软骨肉瘤患者（共5名）。13名尤文氏肉瘤（Ewing’s sarcoma）患者中无人评为客观缓解。
常见的3级以上不良事件有以下几种。骨肉瘤组：贫血14%（6名）、淋巴细胞计数减少12%（3名）、活化部分凝血激酶时间延长10%（4名）。软组织肉留住：贫血、淋巴细胞计数减少、活化部分凝血激酶时间延长分别为7%（3名）。骨肉瘤组有10%（4名）、软组织肉瘤组有12%（5名）出现了治疗相关的严重不良事件。
研究者认为pembrolizumab可以治疗未分化多形性肉瘤或去分化脂肪肉瘤。
参考文献
Tawbi HA, Burgess M, Bolejack V, et al. Pembrolizumab in advanced soft-tissue sarcoma and bone sarcoma (SARC028): a multicentre, two-cohort, single-arm, open-label, phase 2 trial.Lancet Oncol. 2017 Oct 4. doi: 10.1016/S1470-2045(17)30624-1 [Epub ahead of print]